Aandeel UniQure keldert na slecht nieuws van FDA

In dit artikel:

UniQure zag het aandeel maandag op Wall Street hard kelderen nadat de Amerikaanse toezichthouder FDA tijdens een pre‑BLA‑overleg twijfels uitte over AMT‑130, de experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington. Volgens de FDA leveren de beschikbare resultaten uit de Fase 1- en 2‑onderzoeken onvoldoende bewijslast om een Biologics License Application (BLA) te ondersteunen. Dat oordeel wijkt af van eerdere signalen tussen UniQure en de FDA dit jaar en maakt de timing van een aanvraag voor markttoelating onduidelijk.

In april kreeg AMT‑130 nog de status van doorbraaktherapie op basis van eerdere Fase 1/2‑data vergeleken met externe controles. UniQure verwacht binnen 30 dagen de officiële notulen van het overleg en zegt de FDA spoedig te willen benaderen om een route naar versnelde goedkeuring te verkennen. Het nieuws leidde voorafgaand aan de beurs tot een daling van circa 66% in de aandelenkoers; eerder dit jaar steeg het aandeel fors na bericht dat AMT‑130 de ziekteprogressie na drie jaar met ongeveer 75% vertraagde.