Amerikaanse FDA weigert goedkeuring spierzwakte-medicijn Scholar Rock
In dit artikel:
De Amerikaanse toezichthouder FDA heeft de goedkeuring van Scholar Rock's middel apitegromab afgewezen omdat tijdens een routinematige inspectie gebreken werden vastgesteld bij een externe fill‑finishfabriek van Catalent in Indiana, zo maakte het bedrijf dinsdag bekend. De opmerkingen van de FDA betroffen de productiefaciliteit en niet het geneesmiddel zelf. De koers van Scholar Rock daalde ongeveer 14% in de voorbeurshandel.
Apitegromab wordt ontwikkeld voor de zeldzame neuromusculaire ziekte spinale musculaire atrofie (SMA) en als middel om spiermassa te behouden bij mensen met obesitas. Analisten verwachten dat het middel, als het uiteindelijk wordt toegelaten, tegen het begin van de jaren 2030 bijna 2 miljard dollar per jaar aan omzet kan genereren. Scholar Rock gaf aan de aanvraag opnieuw in te dienen zodra Catalent de door de FDA gesignaleerde tekortkomingen heeft verholpen; in de brief werden verder geen andere belemmeringen voor goedkeuring genoemd.
De zaak benadrukt het risico voor geneesmiddelenbedrijven die afhankelijk zijn van contractfabrikanten: eerdere inspecties van dezelfde Catalent‑locatie leidden ook al tot vertragingen voor producten van onder meer Regeneron. SMA, de belangrijkste genetische doodsoorzaak bij zuigelingen, treft circa 1 op de 10.000 mensen en belemmert de ontwikkeling van zenuw- en spierstelselfuncties.
Tegelijk is er felle concurrentie in de ontwikkeling van middelen die gewicht laten dalen zonder spierverlies — een markt die groeit door de opmars van GLP‑1-obesitasmiddelen zoals Zepbound en Wegovy van respectievelijk Eli Lilly en Novo Nordisk.