Jefferies: uitstel goedkeuring FDA teleurstelling voor Pharming

In dit artikel:

Beleggingsbank Jefferies verwacht dat Pharming uiteindelijk wel goedkeuring krijgt voor het gebruik van Joenja bij kinderen, ondanks dat de Amerikaanse toezichthouder FDA om extra gegevens heeft gevraagd. Analisten van Jefferies stellen dat de FDA geen twijfels heeft over de werkzaamheid van het middel, maar dat de aanvullende datavraag een tegenvaller is voor de timing van de toelating.

De FDA maakt zich zorgen dat kinderen met een lager lichaamsgewicht mogelijk niet dezelfde blootstellingsniveaus bereiken als volwassenen bij de nu voorgestelde dosering. Daarom verzoekt de toezichthouder om aanvullende farmacokinetische data en verduidelijking van de methode, voorafgaand aan een nieuwe beoordeling. Voor Joenja — bedoeld voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met APDS, een zeldzame progressieve primaire immuunziekte — was in oktober vorig jaar al een versnelde beoordeling toegekend.

Pharming zegt dat het de openstaande vragen denkt te kunnen beantwoorden en binnen 30 dagen overleg met de FDA wil. Afhankelijk van dat overleg kan de herbeoordeling twee of zes maanden duren, wat betekent dat een goedkeuring het vroegst aan het begin van de tweede helft van het jaar mogelijk is, of anders in het vierde kwartaal, mits de gevraagde data snel aangeleverd kunnen worden.

Jefferies wijst erop dat goedkeuring voor kinderen de groeicurve van Joenja dit jaar zou versnellen en noemt verdere koersaanjagers zoals mogelijke toelatingen buiten de VS halverwege het jaar en uitkomsten van een Fase‑2‑studie voor nieuwe indicaties later in het jaar. Pharming organiseert dinsdag een beleggersdag waarbij naar verwachting meer duidelijkheid komt.

Jefferies handhaaft een koopadvies voor het aandeel met een koersdoel van 2,00 euro.