FDA zorgt voor teleurstelling bij Pharming

In dit artikel:

Pharming Group heeft van de Amerikaanse toezichthouder FDA een Complete Response Letter (CRL) ontvangen voor de aanvraag van Joenja bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, zo maakte het bedrijf zondag bekend. De FDA vraagt aanvullende pediatrische farmacokinetische gegevens omdat er zorgen zijn dat lagere‑gewicht kinderen mogelijk te weinig van het middel krijgen; daardoor kan de werkzaamheid bij deze groep niet worden afgeleid uit de data van volwassenen en oudere kinderen. Daarnaast vroeg de FDA om meer gegevens en verduidelijking over één van de analytische methoden die gebruikt wordt bij productiebatchtesten.

Pharming zegt teleurgesteld te zijn, maar verwacht de openstaande vragen op het gebied van klinische farmacologie en batchtestmethodologie te kunnen beantwoorden en zal nauw samenwerken met de FDA om vervolgstappen te bepalen. Eerder kreeg de aanvraag een Priority Review (oktober) en Joenja is sinds maart 2023 wel goedgekeurd voor volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar — die bestaande goedkeuring blijft onaangetast. Wereldwijd zijn er momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor APDS-patiënten jonger dan 12 jaar.