Leids Pharming mag tweede medicijn ook in EU op de markt brengen

In dit artikel:

Pharming uit Leiden heeft van de Europese Commissie toestemming gekregen om het middel Joenja in de EU op de markt te brengen; het is het tweede geregistreerde geneesmiddel van het bedrijf en volgens Pharming de eerste behandeling voor APDS in het Europese landenblok. APDS is een zeldzame immuunstoornis die de afweer aantast en de kwaliteit van leven flink kan verminderen. De goedkeuring baseert zich onder meer op studies bij meer dan dertig patiënten van 12 jaar en ouder waarin werkzaamheid en veiligheid werden beoordeeld.

Jaren eerder (2023) ontving Pharming al goedkeuring voor Joenja in de Verenigde Staten; daarna volgden vergunningen in het Verenigd Koninkrijk, Japan, Australië en Israël. Pharming verwacht het middel in de EU eerst in Duitsland te introduceren, naar verwachting in het derde kwartaal, waarna uitrol naar andere lidstaten volgt. De vergunning geldt voor alle 27 EU-landen en ook voor Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.

Commercieel directeur Leverne Marsh noemt de Europese toelating een belangrijke stap voor patiënten met APDS en onderstreept de noodzaak van gerichte behandelingen. Pharming, opgericht in 1988 en bekend geworden onder meer door de genetisch gemanipuleerde stier Herman, heeft eerder het middel Ruconest ontwikkeld (een behandeling tegen erfelijk angio-oedeem, gewonnen uit konijnenmelk). Het bedrijf benadrukt dat geneesmiddelenontwikkeling duur is, maar dat succesrijke markttoelatingen financieel waardevol kunnen zijn.