Media: FDA bestudeert nieuwe regelgeving rond zeldzame ziektes

In dit artikel:

De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA werkt aan het Fit-for-Purpose Rare Disease Framework Initiative. Dit model moet de beoordeling en goedkeuring van medicijnen tegen zeldzame aandoeningen transparanter en voorspelbaarder maken. Farmabedrijven zouden tijdens het hele ontwikkelingstraject meer duidelijkheid krijgen over de onderzoeksgegevens die de toezichthouder verlangt.

De FDA bereidt hiervoor een officiële kennisgeving voor, maar het initiatief is nog geen definitieve wijziging van de goedkeuringsregels. Aanleiding is kritiek op onverwachte afwijzingen en vertragingen bij eerdere beoordelingen, waarop farmabedrijven, patiëntenorganisaties en politici protesteerden. Beleggers reageerden positief: Argenx en UCB stegen in Brussel respectievelijk 4,0 en 2,5 procent, terwijl Pharming in Amsterdam 1,5 procent won. Ook Lakefront Biotherapeutics herstelde een groot deel van het eerdere verlies.