Pharming: FDA accepteert herindiening Joenja

In dit artikel:

Pharming heeft donderdagochtend bekendgemaakt dat de Amerikaanse toezichthouder FDA de opnieuw ingediende aanvraag voor het middel Joenja in behandeling neemt. De aanvraag heeft als doel goedkeuring te verkrijgen voor behandeling van kinderen van 4 tot en met 11 jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening van het immuunsysteem; bij toestemming zou Joenja de eerste in de VS goedgekeurde behandeling voor deze kinderleeftijdsgroep zijn. De herindiening volgt op een afwijzing eind januari en bevat aanvullende informatie over testmethoden van productiebatches en verzoekt om doseringen van 40 en 50 milligram tweemaal daags. Joenja is al in maart 2023 in de VS goedgekeurd voor patiënten van 12 jaar en ouder; een aparte aanvraag voor lagere pediatrische doseringen staat gepland voor de tweede helft van 2026. Ter context: APDS veroorzaakt onder meer een verstoorde immuunfunctie en terugkerende infecties, waardoor een goedgekeurde kinderbehandeling medisch relevant zou zijn.