Pharming krijgt Europese goedkeuring voor Joenja

In dit artikel:

Pharming heeft van de Europese Commissie een handelsvergunning gekregen voor Joenja (leniolisib), waarmee het middel de eerste EU-goedkeurde behandeling tegen APDS wordt. APDS (Activated PI3K Delta Syndrome) is een zeldzame, levenslange primaire immuundeficiëntie die patiënten en hun families zwaar treft; leniolisib is een orale remmer die gericht de onderliggende ziekte‑mechanismen remt. De eerste marktintroductie in Europa is voorzien in Duitsland in het derde kwartaal van 2026; verdere uitrol volgt na nationale vergoedingsonderhandelingen. De vergunning geldt voor alle 27 EU-lidstaten plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein. De goedkeuring rust op een fase II/III-studie bij 31 patiënten (vanaf 12 jaar) die een statistisch significante verbetering liet zien in immuundysregulatie en immuundeficiëntie, ondersteund door aanvullende langetermijngegevens van 37 patiënten. Joenja is eerder al goedgekeurd in de VS, het VK, Japan, Australië en Israël. Prof. Ulrich Baumann benadrukte dat de beschikbare klinische data consequent positieve effecten lieten zien.