Pharming krijgt goedkeuring FDA voor nieuwe indicatie Joenja

In dit artikel:

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft Pharmings Joenja (leniolisib) goedgekeurd voor kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame genetische aandoening van het immuunsysteem. Daarmee is Joenja de eerste behandeling voor deze leeftijdsgroep in de Verenigde Staten. De goedkeuring volgde nadat Pharming de aanvraag opnieuw had ingediend na een afwijzing eind januari.

Kinderen die minimaal 27 kilo wegen krijgen, afhankelijk van hun gewicht, tweemaal per dag 40, 50 of 70 milligram. De uitbreiding is gebaseerd op een open onderzoek met acht patiënten, waarin vooral de veiligheid en verwerking van het middel in het lichaam zijn onderzocht. Joenja was in 2023 al toegelaten voor patiënten vanaf 12 jaar. APDS wordt veroorzaakt door genmutaties en kan leiden tot terugkerende infecties en vergrote lymfeklieren, amandelen en andere organen.