Pharming krijgt goedkeuring voor Joenja in Japan

In dit artikel:

Het Leidse biotechbedrijf Pharming Group meldt dinsdagochtend dat Japan goedkeuring heeft verleend voor Joenja (leniolisib) als behandeling van APDS bij patiënten vanaf 4 jaar. Het is de eerste keer dat een geneesmiddel voor APDS in Japan wordt goedgekeurd en omvat ook kinderen van 4 tot 11 jaar, een uitbreiding ten opzichte van eerdere vergunningen in de VS en het VK die beperkt waren tot 12 jaar en ouder. Pharming werkt samen met partner OrphanPacific om het middel zo snel mogelijk in Japan te introduceren; de daadwerkelijke marktintroductie hangt af van overeenstemming over de geneesmiddelenprijs binnen het Japanse nationale zorgverzekeringssysteem. APDS (activated PI3K delta syndrome) is een zeldzame immuundeficiëntie; een goedkeuring biedt voor het eerst een officieel behandelingsoptie voor deze patiëntenpopulatie in Japan en kan gevolgen hebben voor beschikbare zorg en vergoeding.