Pharming lanceert Joenja voor APDS-patiënten in Japan

In dit artikel:

Pharming heeft donderdag de commerciële introductie van Joenja (leniolisib) in Japan aangekondigd. Het geneesmiddel is bedoeld voor volwassenen en kinderen vanaf 4 jaar met het zeldzame Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS), een genetische immuunstoornis die onder meer terugkerende infecties en lymfeklierzwellingen veroorzaakt. Joenja is in Japan het eerste specifiek voor APDS goedgekeurde middel. Het Japanse ministerie van Volksgezondheid verleende de goedkeuring in maart. Daarmee is Japan ook het eerste land waar leniolisib is goedgekeurd voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar. De beslissing steunt op positieve resultaten uit fase III-onderzoeken, waarin onder meer verbeteringen in lymfeklierzwellingen en naïeve B-cellen werden vastgesteld. Financiële details over de introductie zijn niet bekendgemaakt. Pharming ziet de marktintroductie als een belangrijke stap in de internationale uitbreiding van het middel, dat eerder al in meerdere landen, waaronder de Verenigde Staten, was toegelaten.