Pharming presenteert spoedig nieuwe studieresultaten met leniolisib

In dit artikel:

Pharming Group heeft positieve voorlopige resultaten bekendgemaakt van een open-label fase-II-studie naar leniolisib bij 13 patiënten met genetisch vastgestelde primaire immuundeficiënties (PIDs) die niet specifiek onder APDS vallen. Het bijbehorende late-breaking abstract is geaccepteerd voor het congres van de European Society for Immunodeficiencies, dat van 14 tot en met 17 oktober in Maastricht wordt gehouden.

De studie onderzoekt onder meer de veiligheid en verdraagbaarheid van een stapsgewijs verhoogde dosis leniolisib. Volgens Pharming verbeterden meerdere kenmerken van de ontregelde afweer. Zo nam de miltgrootte gemiddeld met 26,4 procent af en werden vergrote lymfeklieren kleiner. De gemelde bijwerkingen kwamen overeen met het bestaande veiligheidsprofiel van het middel; infecties waren het vaakst voorkomend en er werden geen nieuwe veiligheidsrisico’s vastgesteld.

Topman Anurag Relan noemt de resultaten een belangrijke stap in de beoordeling van leniolisib voor een bredere groep patiënten met immuundisfunctie. Pharming verwacht in het vierde kwartaal ook toplineresultaten van een afzonderlijke fase-II-studie bij patiënten met CVID. Die resultaten moeten richting geven aan een mogelijke registratiestudie voor deze grotere patiëntengroep.